Préparation du système de santé contre le cancer : mettre la réglementation européenne et la R&D sur la même voie

Il s’agit d’un éditorial payant financé par Sanofi.

Le pragmatisme est simple.

Le pragmatisme est puissant.

Nous travaillons tous vers des objectifs communs en matière de soins de santé, et le pragmatisme peut être un moteur pour transformer les idées en réalité.

Lorsqu’il est question d’aider les personnes atteintes de cancer, nous devons continuellement évoluer et trouver de meilleures façons d’aborder les essais cliniques.

À mesure que le paysage du traitement oncologique continue d’évoluer, la barre pour apporter des améliorations significatives par rapport aux normes de soins continue d’être relevée. À mesure que les pronostics du cancer s’améliorent et que nous visons à le détecter et à le traiter plus tôt, le temps nécessaire pour atteindre une survie globale (SG)* significative augmente, voire jamais atteint. En conséquence, dans les cas où les processus de réglementation/de remboursement reposent sur la SG, l’accès des patients aux traitements innovants est retardé ou compromis.¹

Face à cela, nous devons faire évoluer la façon dont nous choisissons et interprétons les critères cliniques et biologiques pour accélérer l’accès aux traitements potentiellement salvateurs et faire progresser la santé grâce à la médecine personnalisée.

Chez Sanofi, nous nous efforçons de moderniser le traitement du cancer en travaillant à la mise au point de nouveaux traitements pour les cancers difficiles à traiter. Cela commence par concentrer nos efforts pour faire la différence là où nous le pouvons. À cette fin, nous travaillons en étroite collaboration avec des institutions et des groupes coopératifs de premier plan contre le cancer, ainsi qu’avec des entreprises de biotechnologie et des initiatives public-privé, comme le Cluster Cancer Paris-Saclay, pour faire avancer la R&D en oncologie.

Nous avons concentré nos efforts sur certaines hémopathies malignes et certaines tumeurs solides présentant des besoins critiques non satisfaits, notamment le myélome multiple (MM), la leucémie myéloïde aiguë (LAM), certains types de lymphomes, ainsi que les cancers gastro-intestinaux et du poumon.

Tous les cancers ne sont pas créés égaux

Le traitement du cancer n’est pas une approche universelle, pas plus que les critères d’évaluation qui sont cruciaux pour garantir que tout traitement soit réellement bénéfique pour les patients. Il est essentiel que nous tenions compte d’une multitude de facteurs – tels que le type de cancer, son stade et les résultats individuels souhaités pour les patients – lors de la détermination des critères d’évaluation des essais cliniques.

En utilisant certains paramètres pertinents en oncologie, il existe une opportunité de mesurer plus tôt l’efficacité des médicaments. En pratique, cela permet de raccourcir la durée des essais cliniques, ce qui pourrait conduire à une approbation plus rapide des traitements susceptibles de bénéficier aux patients.

La maladie résiduelle minimale (MRD)** est un exemple de critère d’évaluation qui peut fournir des lectures plus précoces.^2,3

Sanofi et la communauté MM y voient une opportunité de continuer à générer des données démontrant la corrélation entre certains paramètres pertinents pour les patients, tels que le MRD, la profondeur de la réponse et les résultats cliniques à plus long terme.^4,5,6,7

Pour voir le changement, nous devons être agiles et pragmatiques

Il est nécessaire – au niveau de la réglementation et de l’évaluation des technologies de santé (ETS) – de définir et d’accélérer la qualification des critères d’évaluation pertinents pour les patients au-delà de la SG. Cela soutiendra la recherche sur des traitements qui font plus que prolonger la survie, car ils peuvent améliorer la qualité de vie et d’autres résultats d’efficacité importants qui comptent vraiment pour les patients. L’accès à des traitements plus récents et potentiellement plus efficaces peut être accéléré si les meilleures pratiques du Comité consultatif sur les médicaments oncologiques (ODAC) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sont prises en compte. L’ODAC de la FDA a récemment décidé qu’il existe des données disponibles pour soutenir l’utilisation du MRD comme critère d’évaluation intermédiaire pour une approbation accélérée dans les essais cliniques sur le MM, à la fois dans les contextes de maladies nouvellement diagnostiquées et en rechute/réfractaires.⁸

Malgré l’ensemble des preuves disponibles, les agences HTA considèrent toujours la SG comme le critère d’évaluation « de référence » en oncologie,⁹ créant un décalage avec la science et les intérêts des patients pour obtenir un accès plus rapide aux traitements. À l’échelle nationale, les cadres d’évaluation doivent également évoluer et accorder une plus grande valeur aux bénéfices en matière de qualité de vie qui comptent réellement pour les patients.

C’est le type de changements politiques centrés sur le patient que le Plan européen de lutte contre le cancer devrait promouvoir dans sa prochaine phase. Pour rester pertinente, l’Europe doit envisager de poursuivre l’élaboration de lignes directrices d’un point de vue réglementaire, clinique et ETS pour permettre l’utilisation de critères biologiques et centrés sur le patient. Nous devons d’abord normaliser et aborder les principales incertitudes sur des aspects tels que les méthodes clés, les fréquences et les seuils de sensibilité auxquels ces nouveaux paramètres doivent être mesurés.¹⁰ – et cela ne se produira pas sans un catalyseur.

Il est très clair que l’Europe a réalisé d’énormes progrès et construit des bases solides dans sa lutte contre le cancer. Il est maintenant temps de s’appuyer sur cela et de réfléchir plus largement. Il est crucial de prendre en compte des critères d’évaluation biologiques et supplémentaires pertinents pour le patient, alors que nous cherchons à mesurer les résultats au-delà de la SG.

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Définitions :

* OS : Durée de survie du patient à partir du début du traitement.

** MRD : MRD fait référence au petit nombre de cellules cancéreuses qui peuvent survivre dans le corps après un traitement. Le nombre de cellules survivantes dans le MRD est trop faible pour que les tests traditionnels (comme les biopsies ou les analyses de sang) puissent le détecter. Ainsi, un résultat positif au test MRD indique que des cellules cancéreuses sont présentes dans le corps, même à un niveau infime.

Références :

1. Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques, Plateforme Oncologie. Septembre 2023. Livre blanc – Améliorer la compréhension, l’acceptation et l’utilisation des paramètres pertinents en oncologie dans la prise de décision de l’organisme/payeur d’ETS. Consulté le 6 novembre 2024 : https://www.efpia.eu/media/t2nlhr0k/improving-the-understanding-acceptance-and-use-of-oncology-relevant-endpoints.pdf
2. Anderson KC, Auclair D, Kelloff GJ et coll. Le rôle des tests minimaux de maladies résiduelles dans la sélection du traitement du myélome et le développement de médicaments : valeur actuelle et applications futures. Clin Cancer Rés. 2017;23(15):3980-3993. est ce que je:10.1158/1078-0432.CCR-16-2895
3. Avet-Loiseau H, Ludwig H, Landgren O et al. Statut de maladie résiduelle minimale comme critère de substitution pour la survie sans progression dans les études sur le myélome multiple nouvellement diagnostiqué : une méta-analyse. Clin Lymphome Myélome Loèche. 2020;20(1):e30-e37. est ce que je:10.1016/j.clml.2019.09.622
4. Perrot A, Lauwers-Cances V, Corre J et al. Une négativité résiduelle minimale de la maladie grâce au séquençage profond est un facteur pronostique majeur dans le myélome multiple. Sang. 2018;132(23):2456-2464. est ce que je:10.1182/sang-2018-06-858613
5. Landgren O, Prior TJ, Masterson T et al. Méta-analyse EVIDENCE : évaluation de la maladie résiduelle minime en tant que critère d’évaluation clinique intermédiaire du myélome multiple. Sang. 2024;144(4):359-367. est ce que je:10.1182/blood.2024024371
6. Meseha M, Hoffman J, Kazandjian D, Landgren O, Diamond B. Thérapie adaptée aux maladies résiduelles minimales dans le myélome multiple : données probantes et opinions actuelles. Curr Oncol Rep.2024;26(6):679-690. est ce que je:10.1007/s11912-024-01537-2
7. Munshi NC, Avet-Loiseau H, Anderson KC et al. Une vaste méta-analyse établit le rôle de la négativité du MRD dans les résultats de survie à long terme chez les patients atteints de myélome multiple. Sang Adv. 2020;4(23):5988-5999. est ce que je:10.1182/bloodadvances.2020002827
8. FDA. 12 avril 2024. Résumé final du procès-verbal de la réunion du comité consultatif sur les médicaments oncologiques du 12 avril 2024. Consulté le 6 novembre 2024 : https://www.fda.gov/media/180108/download
9. Holstein SA, Suman VJ, McCarthy PL. La survie globale devrait-elle rester un critère d’évaluation pour les essais sur le myélome multiple ? Curr Hematol Malig Rep. 2019;14(1):31. est ce que je:10.1007/s11899-019-0495-9
10. Patients atteints de myélome en Europe. Janvier 2023. Points de vue des patients et des hématologues sur les tests minimaux de maladies résiduelles dans le myélome. Consulté le 6 novembre 2024 : https://www.mpeurope.org/wp-content/uploads/2023/01/MRD-in-myeloma-Report.pdf

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